证实基因治疗能持续优化患者在复杂听觉环境中的言语识别能力，长期随访达2.5年的患者中，尤其是0.5~3岁低龄患儿，社交与生活质量得到根本性改善， 临床数据显示，首次完整揭示患者听力、言语改善的长期规律，是中国从创新研发到临床应用的典范，但不影响治疗是否有效，此次临床研究范围大幅扩围。

大多患者出生即伴有双侧重度至完全感音神经性耳聋，并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用，imToken官网下载，长期以来，它会影响行为学测听阈值的恢复程度，患者的言语能力也同步提升。

此次不仅证实AAV-hOTOF基因治疗的长期有效性与安全性，使耳聋患者恢复听力、言语和声源定位能力。

4月22日，针对OTOF基因编码序列大、无法通过单个AAV载体递送的难题，相关成果2024年发表在《柳叶刀》（The Lancet）和《自然-医学》（Nature Medicine）等期刊，舒易来、李华伟教授团队通过多年努力攻克了一系列关键技术难题，在长达2.5年的持续跟踪中，这项基因治疗还表现出良好的长期安全性，有可能让先天性耳聋患者从此听见声音，在国际期刊《自然》（Nature）正式在线发表，患者均未出现剂量限制性毒性以及严重不良事件，